來(lái)源：投資界

5月15日消息，專注于(yú)第三代體内自組裝外泌體遞送RNA核酸藥物技術的(de)艾碼生物（ExoRNA Bio）宣布完成數千萬天使+輪融資。本輪融資由越秀産業基金領投，京新藥業、鼎心資本、南京大(dà)學生物醫藥行業校友會跟投，原股東鼎晖投資繼續跟投加倉。本輪融資将主要(yào / yāo)用于(yú)加速公司技術平台的(de)産業轉化，同時(shí)推進艾碼生物今年面向亨廷頓舞蹈症的(de)首條自研管線的(de)IND申報工作。

艾碼生物（ExoRNA Bio）創立于(yú)2022年初，專注于(yú)開發未被滿足臨床需求的(de)産品，特别是(shì)針對中樞神經系統疾病等的(de)治療藥物，并打造平台型RNA核酸創新藥企業。

艾碼生物創始人(rén)張辰宇教授通過利用人(rén)體自身器官組織作爲(wéi / wèi)生物反應器，“加工”産生活性形式的(de)siRNA，并組裝進入“生物反應器”産生的(de)外泌體中，這(zhè)樣通過内源性細胞分泌的(de)外泌體“運輸”方式，既保護siRNA完成跨細胞和(hé / huò)生物屏障的(de)運輸，又具有良好的(de)生物相容性。

基于(yú)此，艾碼生物打造了(le／liǎo)第三代核酸遞送技術平台，保障了(le／liǎo)核酸藥物遞送的(de)安全性，并實現對“核酸藥物無肝外有效遞送體系”的(de)突破，也(yě)解決中樞神經系統疾病穿越血腦屏障的(de)遞送難題。

同時(shí)，據介紹，該技術平台也(yě)避免了(le／liǎo)外泌體作爲(wéi / wèi)載體在(zài)體外生産的(de)成本高、質控難度大(dà)，及其不(bù)穩定、易被降解、需求量不(bù)能滿足等問題。在(zài)給藥濃度極低的(de)情況下，艾碼生物研發的(de)藥物也(yě)能夠在(zài)體内發揮強大(dà)的(de)作用。此外，基于(yú)公司在(zài)合成生物學工程化領域的(de)布局，艾碼生物還可使得藥物攜帶多基因組件且擁有靶向性，最終通過外泌體遞送至不(bù)同的(de)器官。

據了(le／liǎo)解，艾碼生物CEO兼聯合創始人(rén)孟夏博士，在(zài)跨國(guó)生物技術企業積累了(le／liǎo)二十多年的(de)工作經驗，曾領導團隊完成3個(gè)病毒載體類的(de)一(yī / yì ／yí)類創新藥的(de)研發，并獲批進入臨床。在(zài)孟夏的(de)帶領下，艾碼生物在(zài)正式運營的(de)一(yī / yì ／yí)年時(shí)間内，從零開始迅速組建擁有産業團隊，并開始與南京大(dà)學科研進行互補結合。目前，艾碼生物針對亨廷頓舞蹈症管線完成了(le／liǎo)大(dà)量動物藥效實驗與毒理實驗，并同步在(zài)FDA開啓了(le／liǎo)孤兒藥資格認定（ODD）申報工作。

據了(le／liǎo)解，艾碼生物首條研發管線所面對的(de)亨廷頓舞蹈症，是(shì)一(yī / yì ／yí)種罕見的(de)常染色體顯性遺傳性疾病。患有該病症的(de)患者往往會出(chū)現神經功能障礙，運動、認知和(hé / huò)精神異常，現有藥物及手術治療僅能緩解部分症狀，無法實現徹底治愈。據估計，中國(guó)目前有1~3萬名亨廷頓舞蹈症患者。

突變的(de)亨廷頓蛋白（mHTT）在(zài)細胞内異常聚集形成大(dà)分子(zǐ)團，并導緻神經細胞死亡是(shì)亨廷頓舞蹈症的(de)緻病機制。因而(ér)，降低mHTT蛋白也(yě)是(shì)該病症治療的(de)根本策略。核酸藥物能通過調控基因的(de)表達，解決上(shàng)述問題。

來(lái)源：投資界